Guía de contenido
¿Cómo suele estar disponible un medicamento para el público en general y los pacientes?
¿Por qué a muchos pacientes les preocupa la seguridad de las pruebas de los ensayos clínicos?
¿Puede agregar qué hace BMS para monitorear la seguridad del paciente durante el ensayo clínico?
¿Qué sucede si un paciente no tolera el nuevo producto que estás probando?
¿Quién puede participar en un ensayo clínico? ¿Tienes algún límite o cualquiera puede participar?
¿Cómo determinas en qué países quieres empezar? ¿Cómo funciona?
¿Solo el 10% de todos los productos nuevos están a la altura del paciente?
¿Por qué son importantes los ensayos clínicos para pacientes con NMP o MF específica?
¿Cómo puede participar un paciente con MPN en un ensayo clínico de BM?
Resumen de la entrevista
¡Buenos días a todos! Soy Peter Loffelhardt, fundador y director ejecutivo de GMPNSF. Es un placer presentar al Dr. Fabian Sanabria, médico de ensayos clínicos en BMS. Hoy hablaremos sobre ensayos clínicos y BMS en general. En primer lugar, hablemos brevemente sobre Bristol-Myers Squibb (BMS). Cuando hablamos con pacientes, solo algunos saben qué es BMS. Algunos pueden haber oído hablar de ella porque toman Hydroxyurea, pero en general, los pacientes no están familiarizados con la compañía. Expliquemos un poco sobre la misión y la historia de BMS con respecto a las neoplasias malignas hematológicas.
Bristol-Myers Squibb es una gran empresa farmacéutica con sede en los Estados Unidos y presencia en todo el mundo. Fue fundada en 1887 con la clara misión de descubrir, desarrollar y ofrecer medicamentos innovadores que ayuden a los pacientes a superar enfermedades graves. BMS tiene una larga historia de participación en muchas áreas terapéuticas, incluidas la cardiología, las neurociencias, los antibióticos, los antivirales, las vacunas, el cuidado de la diabetes y, más recientemente, la oncohematología.
En 1967, BMS ingresó al área de oncología al desarrollar Hydroxyurea, el primer tratamiento contra el cáncer de la compañía. En 1974, Bristol introdujo la quimioterapia con bleomicina que todavía se usa en algunos tipos de cánceres de la sangre, incluidos los linfomas y otras neoplasias malignas hematológicas. Hace solo cuatro años, en 2019, BMS adquirió Celgene, otra compañía farmacéutica con un fuerte enfoque en hematología. Esta adquisición trajo a la junta una amplia cartera de medicamentos enfocados en hematología, incluidas las terapias celulares que son los avances más recientes para el tratamiento de tumores malignos.
Muchos de nuestros pacientes lo conocen por la Hidroxiurea. Hoy nos concentraremos en los ensayos clínicos y lo que son. Los ensayos clínicos implican una amplia gama de estudios clínicos. Sin embargo, cuando hablamos específicamente de ensayos clínicos, nos referimos a estudios de investigación o estudios de investigación de investigación que implican el uso de participantes humanos. Los ensayos clínicos pueden explorar cómo un fármaco en investigación o un medicamento bajo investigación podría actuar en el cuerpo y cómo este nuevo medicamento podría afectar una enfermedad o afección. Un fármaco o tratamiento en investigación todavía se está investigando y aún no está aprobado para que los médicos lo receten a los pacientes en general. La investigación de ensayos clínicos generalmente se lleva a cabo en una serie de pasos conocidos como diferentes fases de la investigación clínica. Estas fases tienen como objetivo estudiar si este medicamento en investigación es seguro y eficaz para que las personas traten sus afecciones o enfermedades actuales.
PL: ¿Cómo suele estar disponible un medicamento para el público en general y los pacientes?
FS: Una vez que comienzan los ensayos clínicos o la investigación, el medicamento ya se ha probado en humanos. Sin embargo, antes de entrar en la etapa de uso clínico en personas, los medicamentos deben pasar por lo que se denominan estudios preclínicos. En estos estudios se prueban medicamentos en animales, diferentes cultivos celulares o modelos computacionales artificiales que intentan predecir cómo afectará a los humanos este nuevo fármaco o tratamiento. Una vez que se comprende mejor o se espera cómo se comportará el fármaco en un organismo vivo como un ser humano y su seguridad y eficacia potencial, eso se determina primero en los estudios preclínicos. Luego podrá continuar con las fases clínicas.
Cuando este nuevo medicamento entra en las fases clínicas, cuatro fases principales confirman todo el ciclo de vida de un producto en un ensayo clínico. La primera fase se llama estudios de fase uno. Por lo general, estos son ensayos pequeños que solo reclutan a unos pocos pacientes, entre 20 y 100 pacientes. Esta fase de investigación tiene como objetivo descubrir qué cantidad del medicamento potencial es seguro administrar a las personas, cuáles son los efectos secundarios y qué sucede con el medicamento en el cuerpo. Por lo general, esta fase de ensayos clínicos se lleva a cabo en voluntarios sanos.
No todos los productos se pueden estudiar en la fase uno en voluntarios sanos debido a cómo se prevé que sean activos. Pero si es posible, según el medicamento, se puede probar en personas sanas. Una vez que un producto pasa por la fase uno, pasa a la fase dos del estudio. Los estudios de fase dos son más extensos y generalmente incluyen personas con la condición que el medicamento está tratando de mejorar o afectar. Por lo general, incluyen alrededor de 100 a 300 personas. Estos ensayos de fase dos tienen como objetivo ver si el fármaco en investigación funciona lo suficientemente bien como para probarlo en la siguiente fase, un ensayo de fase tres. Esta será la prueba final para ver si el medicamento es seguro y eficaz para tratar la afección. En la fase dos, se analizan la seguridad y los efectos secundarios del fármaco en investigación, y se puede ajustar la dosificación a las personas.
Si un producto pasa por la fase uno y la fase dos y aún es efectivo y puede mejorar potencialmente una condición o enfermedad en las personas, puede pasar a la fase tres. Los estudios de fase tres suelen ser grandes ensayos clínicos.
Por lo general, los estudios de fase tres pueden incluir de cientos a miles de participantes según la enfermedad en estudio y la frecuencia de la afección. Los estudios de fase tres incluyen participantes para quienes está destinado el nuevo medicamento potencial. El objetivo de estos ensayos es comparar el medicamento en investigación con el tratamiento actual que se usa hoy en día para una afección específica y determinar cuál funciona mejor. Por lo general, un grupo en este estudio recibe lo que se usa hoy para tratar la enfermedad. Luego, el otro grupo de personas recibe tratamiento con el nuevo medicamento intervencionista en combinación o solo. La idea es probarlo con el tratamiento actual para ver si la nueva forma de tratar es mejor en términos de eficacia y seguridad.
Como es fundamental en todas las fases de los ensayos clínicos, también se recopila información sobre los efectos secundarios, la seguridad del medicamento y cómo afecta la calidad de vida. Estos estudios de fase tres generalmente se realizan de forma ciega. ¿Cómo los llamamos? Ciego significa que en estos grupos que reciben uno u otro tratamiento, ni el investigador, ni el paciente, ni la empresa saben qué tratamiento recibe cada paciente. Entonces todos están cegados a lo que el paciente está recibiendo. ¿Porqué es eso? Porque esta condición ciega de no saber qué tratamiento está recibiendo cada paciente permite disminuir el sesgo en los pacientes que informan o tienen mejoría porque los pacientes pueden saber qué medicamento o tratamiento están recibiendo.
También, por lo general, la asignación a uno u otro grupo se realiza en lo que se denomina una forma aleatoria en la que se asignan a uno u otro grupo al azar, y se asignan para recibir el fármaco enmascarado al azar. Así que no hay sesgo en la asignación de los pacientes. Después de un estudio de fase tres exitoso para un producto, puede pasar a lo que se llama registro por parte de las autoridades sanitarias. Las autoridades sanitarias reciben toda la información recopilada a través de todas las fases de los ensayos clínicos y pueden aprobarla para su uso en personas. Una vez que se aprueban, por lo general pueden realizarse estudios de fase cuatro. Estos estudios se realizan después de que un medicamento haya sido aprobado para su uso en personas por agencias reguladoras como la FDA (EE. UU.) o la EMA (Europa), que son las más importantes. Los estudios de fase cuatro tienen como objetivo descubrir más sobre los efectos secundarios que generalmente no se ven porque son raros y pueden aparecer cuando el producto se usa en poblaciones más grandes, como cuando ya está aprobado para una condición. Por lo general, estos estudios incluyen un número considerable de personas, varios miles, y su objetivo principal es analizar la seguridad de la medicina en investigación.
PL: ¿Por qué muchos pacientes están preocupados por la seguridad de las pruebas de ensayos clínicos?
FS: Esa es una pregunta crítica. Es comprensible que cuando a los pacientes se les ofrece un ensayo clínico y se lee en el consentimiento informado que podrían estar usando un producto en investigación, pueden sentirse asustados o ansiosos porque la palabra en investigación a veces les asusta. Pueden estar preocupados por la seguridad, y es comprensible. Pueden estar seguros de que la seguridad en los ensayos clínicos es el núcleo y lo más importante en la investigación clínica.
Los ensayos clínicos se diseñan, realizan y supervisan según los requisitos reglamentarios locales y globales. Deben seguir y adherirse a los principios éticos y las normas internacionales. Además, existen muchos procesos internos y externos para monitorear la seguridad de los participantes en los ensayos clínicos. Este monitoreo también incluye análisis periódicos para detectar tendencias, y este análisis permite detectar tendencias tempranas que podrían poner en riesgo a algunos pacientes. Si se encuentra algo, se deben tomar medidas para garantizar la seguridad de los participantes en los ensayos clínicos.
Además, los ensayos clínicos permiten a los investigadores determinar si el medicamento es seguro y su eficacia es superior a las posibles reacciones adversas. Se llama tener un posible perfil beneficio-riesgo favorable. En general, se implementan muchos procesos para garantizar la seguridad de las personas que participan voluntariamente en los ensayos clínicos.
PL: ¿Puede agregar qué hace BMS para monitorear la seguridad del paciente durante el ensayo clínico?
FS: Internamente, en la empresa, la seguridad es nuestra prioridad en los ensayos clínicos. Antes de que comience un ensayo clínico, debe haber un plan de seguridad para el bienestar de los participantes. Antes de ingresar a un ensayo clínico, cada participante debe leer, comprender y aceptar y firmar un consentimiento informado. Esto explicará los posibles beneficios y riesgos de participar en el estudio de una manera amigable y sencilla.
Además, incluso si un paciente acepta participar en un ensayo clínico y eventualmente quiere retirar su consentimiento o acuerdo para participar en el estudio, puede hacerlo en cualquier momento y por cualquier motivo. Eso es completamente correcto y no puede afectar el excelente trato que el paciente seguirá recibiendo de su médico.
BMS también se basa en los informes de eventos adversos durante los ensayos clínicos que envían los investigadores. BMS monitorea centralmente los ensayos clínicos, pero ¿quién está ejecutando los ensayos clínicos? Los médicos en los sitios de investigación y los pacientes. Por eso, dependemos de los informes de los médicos que participan en los ensayos clínicos para enviar información a la empresa. La empresa analiza todos esos informes y actúa sobre ellos. Si se detecta una tendencia en términos de seguridad, los investigadores deben implementar un plan para disminuir la ocurrencia de estos eventos adversos. En algunos casos, un ensayo clínico debe detenerse por un tiempo o para siempre, según la seguridad.
PL: ¿Qué sucede si un paciente no tolera el nuevo producto que está probando?
FS: Esa es una excelente pregunta. Y todos los que estén considerando participar en un ensayo clínico probablemente tengan esta pregunta en mente. Si un paciente no puede tolerar el fármaco del estudio durante un ensayo clínico o si el paciente no se siente cómodo con nada sobre el ensayo clínico, tiene todo el derecho de informar al médico tratante o al investigador que desea retirarse del estudio en cualquier momento. tiempo por cualquier motivo. Eso es completamente comprensible y está bien. Necesitamos garantizar la autonomía de las personas y su derecho a tomar decisiones sobre su cuerpo. Teniendo en cuenta que estos pacientes pueden retirarse del estudio en cualquier momento y por cualquier motivo, esa decisión no impedirá que reciban la atención regular necesaria para la afección que están estudiando.
PL: ¿Quién puede participar en un ensayo clínico? ¿Tienes algún límite o cualquiera puede participar?
FS: Bueno, va a depender de cada ensayo clínico. Cada ensayo clínico o estudio tiene reglas sobre quién puede o no participar. Estas reglas se denominan reglas de elegibilidad o criterios de elegibilidad. Según lo que se esté estudiando, la elegibilidad puede basarse en la edad de los participantes, el sexo, el estado general de salud, el tipo y el estadio de una enfermedad o afección, el historial de tratamiento del paciente y otras necesidades que pueda tener.
Todo el mundo podría ser un candidato potencial. Sin embargo, no todos pueden ser elegidos para participar porque existen criterios para seleccionar a los pacientes que participarán en cada uno de los estudios. Los investigadores utilizan estos criterios de elegibilidad para mantener a los participantes seguros e inscribir o atraer a los participantes adecuados para recopilar los datos necesarios para responder la pregunta o preguntas de investigación que se desean responder con el estudio.
Hay muchos tipos de estudios de investigación, y cada objetivo o meta de cada ensayo clínico definirá qué características deben cumplir los participantes para ser incluidos en cada prueba específica. El investigador debe analizar esto y eventualmente puede decidir quién es el paciente adecuado para ser incluido en el ensayo clínico apropiado.
PL: ¿Cómo determinas en qué países quieres empezar? ¿Cómo funciona eso?
FS: La empresa suele realizar un análisis de país para determinar las prácticas de tratamiento y el estándar de atención para esa afección en cada país. También analizan la cantidad potencial de sitios como hospitales o clínicas para tratar la enfermedad y realizar el estudio porque los ensayos clínicos están estrictamente regulados. Las clínicas u hospitales que quieran participar en un ensayo clínico deben cumplir unas características específicas que garanticen la seguridad de los sujetos.
Después de este análisis, se eligen los países con más participantes potenciales. Luego, un departamento interno, el departamento de factibilidad, analiza sitios potenciales como hospitales o clínicas que quieran participar. Este equipo de factibilidad evalúa las capacidades en términos de participantes potenciales, infraestructura, experiencia en la realización de ensayos clínicos, capacitación y muchas otras características para elegir clínicas u hospitales que cumplan mejor con estos criterios.
Dependiendo del número total esperado de participantes necesarios para el estudio, los sitios se seleccionan de acuerdo con su idoneidad para el estudio. Así es como inicialmente hay una selección de países primero, y luego dentro de esos países, hay una selección de hospitales o sitios específicos que llevarán a cabo el estudio.
PL: ¿Cuánto tiempo se tarda en comercializar un nuevo fármaco potencial desde, ya sabes, desde el principio hasta que la FDA o la EMA lo aprueban o lo que sea?
FS: El descubrimiento y desarrollo de fármacos es un proceso muy largo, costoso y de alto riesgo que puede demorar de 10 a 15 años desde el comienzo hasta que esté disponible para los pacientes. Los costos pueden oscilar entre 1 y 2 mil millones de dólares por cada fármaco nuevo que se apruebe para uso clínico. Es mucho dinero. Sin embargo, es un riesgo necesario para hacer avanzar la ciencia y poner nuevos tratamientos a disposición de los pacientes. Aproximadamente el 90% o nueve de cada diez candidatos a fármacos fracasan después de haber entrado en la fase de estudios clínicos en humanos. Así que es un alto riesgo y mucha inversión. Muchos de estos medicamentos no se desarrollarán hasta el final porque no son seguros o son ineficaces.
PL: Entonces, ¿quieres decir que solo el 10 % de todos los productos nuevos compensan al paciente?
FS: Solo el 10 % de todos los productos nuevos compensan al paciente. Las neoplasias mieloproliferativas son un grupo de enfermedades malignas que afectan a la médula ósea y todas comparten características similares de producción excesiva de un tipo específico de células maduras. La mielofibrosis primaria suele ser el peor pronóstico de estas cuatro afecciones.
PL: ¿Por qué son importantes los ensayos clínicos para pacientes con NMP o MF específica?
FS: Los ensayos clínicos son esenciales para cualquier condición, específicamente en mielofibrosis. Todavía hay mucho margen de mejora en los tratamientos. Los ensayos clínicos son cruciales para el tratamiento de pacientes con neoplasias mieloproliferativas porque nos permiten avanzar en la ciencia y descubrir nuevos medicamentos y enfoques que afectarán positivamente la calidad de vida y el pronóstico de todos estos pacientes. Un paso crítico en el avance de la investigación clínica es incorporar la voz del paciente en las primeras etapas de las investigaciones para que los investigadores también entiendan lo que es esencial para los pacientes con respecto a las necesidades, los beneficios potenciales y dónde están las brechas más importantes para los pacientes.
PL: ¿Cómo puede participar un paciente con MPN en un ensayo clínico de BMS?
Si los pacientes desean participar en un ensayo clínico de BMS, pueden visitar www.BMSStudyConnect.com. Esta plataforma está destinada a pacientes que pueden ver todos los ensayos clínicos que realiza BMS, específicamente sobre MPN. Pueden filtrar por país y averiguar si un sitio potencial con un estudio podría ser de su interés cerca de ellos. También hay opciones según diferentes idiomas para diferentes países. Es una plataforma abierta para los pacientes, y pueden comunicarse directamente con los sitios que realizan estos ensayos clínicos si tienen algún interés.
PL: La gente debe darse cuenta de que todo el trabajo que está haciendo, lo está haciendo por nosotros, los pacientes. Y, ya sabes, nuestra única esperanza es obtener medicamentos que finalmente nos ayuden a sobrellevar nuestra enfermedad. Este es el sueño de todos los pacientes con MPN. Y sabes que contamos contigo. Muchas gracias. ¡No dude en contactarnos para brindarnos lo último en MPN Field!
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