Las neoplasias mieloproliferativas (NMP) son cánceres de la sangre raros que resultan de cambios genéticos en las células que producen sangre en la médula ósea. Estos cambios hacen que se produzcan demasiados glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas, lo que puede provocar diversos problemas y síntomas.
Las MPN se identificaron por primera vez en 1951, pero las causas genéticas solo se hicieron evidentes cuando se descubrió la mutación JAK2 V617F en 2005. Esta mutación está presente en la mayoría de las personas con policitemia vera y aproximadamente la mitad con trombocitemia esencial y mielofibrosis primaria. La mutación JAK2 V617F ha ayudado a investigadores y médicos a comprender y tratar mejor las MPN.
Si tiene MPN, es posible que se esté preguntando acerca de su afección y opciones de tratamiento. También puede encontrar palabras e ideas que necesitan explicación. Esta sección presenta algunos datos básicos sobre las MPN, así como investigaciones y estudios clínicos actuales.
¿Le gustaría participar en un estudio clínico sobre neoplasia mieloproliferativa (NMP)?
Si es así, es posible que se pregunte qué implica un ensayo clínico, cuáles son los beneficios y los riesgos, y qué preguntas hacer antes de aceptar. En este artículo, explicamos algunos aspectos fundamentales de los ensayos clínicos en MPN, un tipo de cáncer de la sangre que afecta la producción de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
Los ensayos clínicos son investigaciones científicas que prueban la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos o intervenciones para una enfermedad o condición específica. Los estudios clínicos son necesarios para ampliar los conocimientos médicos y ofrecer a los pacientes mejores opciones de tratamiento. Los ensayos clínicos de MPN tienen como objetivo encontrar nuevos medicamentos o combinaciones de medicamentos que mejoren el control de la enfermedad, la calidad de vida y la supervivencia en pacientes con trombocitemia esencial (ET), mielofibrosis (MF) o policitemia vera (PV). También hay estudios clínicos que investigan las causas y los mecanismos moleculares de las NMP, como el descubrimiento de JAK2, la calreticulina y otras mutaciones.
Los ensayos clínicos se dividen en diferentes fases según el objetivo y el número de participantes:
Fase I: se prueba un nuevo tratamiento en un pequeño grupo de voluntarios sanos o pacientes para evaluar su seguridad, dosis y posibles efectos secundarios.
Fase II: se prueba un nuevo tratamiento en un grupo más grande de pacientes para evaluar su eficacia y seguridad en comparación con el tratamiento estándar o un placebo.
Fase III: se probará un nuevo tratamiento en un grupo grande y diverso de pacientes para confirmar su eficacia y seguridad en comparación con el tratamiento estándar o con placebo. Esta etapa suele ser la última antes de solicitar la aprobación regulatoria del tratamiento.
Fase IV: Se realiza tras la aprobación y comercialización del tratamiento para monitorizar sus efectos a largo plazo, su seguridad en diferentes grupos de población y su utilidad en la práctica clínica.
Si está interesado en participar en un ensayo clínico de MPN, debe estar bien informado sobre los objetivos, procedimientos, beneficios y riesgos del estudio. También debe conocer sus derechos y obligaciones como participante. Algunas preguntas que puede hacerle al equipo de investigación son:
¿Cuál es el propósito del estudio clínico?
¿Qué tratamiento se está probando y cómo se realiza?
¿Qué pruebas o visitas se requieren durante el estudio clínico?
¿Qué beneficios puedo esperar del estudio clínico?
¿Cuáles son los riesgos o efectos secundarios de participar en el estudio clínico?
¿Cuáles son mis alternativas si no participo en el estudio clínico?
¿Quién financiará el ensayo clínico y supervisará su calidad ética y científica?
¿Cuáles son mis derechos como participante y cómo puedo retirarme del estudio clínico si lo deseo?
¿Qué visitas de seguimiento se realizarán una vez finalizado el estudio clínico?
Para participar en un estudio clínico, debe proporcionar su consentimiento informado por escrito. Esto significa que ha entendido toda la información sobre el estudio clínico y voluntariamente acepta participar. El consentimiento informado no es un contrato; Puedes retirarlo en cualquier momento sin consecuencias negativas para tu salud.
No todos los pacientes con MPN son elegibles para participar en un ensayo clínico. Cada ensayo clínico tiene criterios de elegibilidad que determinan quién puede y quién no puede participar, según factores como el tipo y estadio de la enfermedad, el tratamiento previo, la edad y la afección.
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